CRISPR 기반의 표적 암세포 특이적 약물 전달 시스템 구축 사례

CRISPR 기술을 이용하여 특정 암 생물학 타겟 유전자를 교란하거나 혹은 나노입자에 탑재된 약물을 원하는 종양미세환경 내의 암세포에만 선택적으로 전달하는 첨단 신약 개발 전략입니다.

작동 원리 및 적용

• Cas9 등의 가이드 RNA(gRNA) 시스템을 통해 암세포 특이적 프로모터에 결합하도록 설계되어, 약물 방출 시점을 엄격히 제어할 수 있습니다.
• 이를 통해 정상 세포에 대한 독성은 최소화하면서, 종양 부위에 고농도의 항암제를 집중 투여하여 치료 효과를 극대화하는 것이 목표입니다.

최근에는 이러한 시스템을 담지하는 지질 나노입자(LNP)의 설계 최적화 연구가 활발하며, 이는 정밀의료 실현의 중요한 단계로 평가받고 있습니다. 유전자 치료의 개념이 약물 전달 플랫폼과 융합되는 대표적인 예시입니다.